【打破孤兒藥困境 罕病治療新希望】
深具劃時代意義的 #RNAi療法，完全突破傳統，顛覆學界過去對 #生物基因調控 的認知，可說是改寫藥理學的重大發現；而不斷藉此項技術推出罕病新藥的藥廠，甚至還開拓出獨特無比的商業模式。
https://www.gvm.com.tw/article/77322
#Alnylam #艾拉倫藥廠 #生技製藥
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同時也有10000部Youtube影片，追蹤數超過62萬的網紅Bryan Wee，也在其Youtube影片中提到，...
「alnylam」的推薦目錄：
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【罕病不再束手無策 台灣與全球同步】
近來很夯的 #RNAi，被視為突破醫療侷限的明日之星。成功以此技術領先全球的 #Alnylam，究竟如何在十多年內，靠著創新與堅持，將獲得諾貝爾獎肯定的理論化為現實，開創出革命性製藥新頁。
https://www.gvm.com.tw/article/76936
#核糖核酸干擾 #研究
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寫完就想講粗口。
RNA藥物療法在2018年才首次獲得FDA批准使用，本來還需要10年時間收集更多臨床數據，做足安全評估，FDA才會考慮准許它廣泛應用於人體身上，但多虧一場武漢肺炎，令mRNA疫苗的研發時間壓縮了8年，而且一用就是上億人口的接種規模，確實史無前例。藥廠本來有十九關要闖，全靠一隻Covid-19把層層關卡一次過闖開，成功逼使FDA要事急從權，為mRNA疫苗大開綠燈。未計疫苗的毛利，單是精簡審批和研發程序，所省下的金錢和時間成本就達到數十億美元以上。
注意，FDA在2018年所批准的不是mRNA藥物，而是siRNA藥物Onpattro，Alnylam藥廠，用來醫治多發性神經炎，si即是「small interfering」。研究這類藥物的原意本來是做針對癌症的疫苗，而不是針對病毒的疫苗，但可以這樣說，第一支mRNA病毒疫苗的面世，變相加速了第一支癌症疫苗的面世，為廣泛使用奠下基礎。
在Onpattro，siRNA的作用並不是誘導細胞製造蛋白，恰恰相反，它是抑制患者有問題的mRNA產生致病蛋白。治療癌症和免疫系統疾病都可循基因沉默方向發展，只要抑制癌細胞合成蛋白，或誘導免疫細胞識別出癌細胞的抗原，腫瘤就會凋亡。這療法聲稱的好處是不用修改患者的基因，很少的劑量就能夠達到效果。這些小分子亦不會觸發免疫反應，而且半衰期很短，很快在細胞內降解成無害的物質。正因為愈小的分子愈容易被破壞，才需要零下七十度儲存。
不過，正確來說，FDA在2018年「真正的第一次」並不是指批准這隻siRNA，而是「批准第一隻藥物採用脂質納米顆粒（LNPs）作為藥物載體」，這隻分子才叫做技術突破。無論是輝瑞的BNT162b2，抑或是莫德納的MRNA-1273，兩款疫苗都同樣用到Onpattro所用的納米脂質空心球結構。
（嫌複雜可略過此段）輝瑞疫苗液體呈白色乳狀，裡面有很多個由ALC-0315、ALC-0159、DSPC和膽固醇構成的陽離子納米波波，載着肉眼不見的mRNA分子。在它面世之前，要把mRNA注入細胞質有一個大難題，就是細胞外充滿核酸酶RNase，分解所有外來的遺傳物質，保護胞內的信息系統免受外來干擾。傳統導入方法有三種，一是用高壓電打開細胞膜打入mRNA，適合針對腫瘤和淋巴的注射；二是用魚精強白保護mRNA免遭RNase降解；三是使用載體，LNPs是最新獲批的一種，特色是利用PEG化令到結構更穩定。
有了納米球的保護，製造病毒S蛋白的mRNA就可以直接透過胞吞作用進入細胞，再從內部釋放，令到細胞產生病毒的抗原——原理就像病毒入侵細胞，釋出它的RNA那樣。
續文：
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作者
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